“納米脂”用於針對心髒病的基因治療

研究人員希望在未來三年內在患有一種罕見遺傳疾病的人身上試驗這種療法，這種疾病使他們在30多歲和40多歲時容易心髒病發作，《衛報》報紙5月11日報道。
純合子家族性高膽固醇血症(FH)導致膽固醇水平非常高，每16萬人中就有一人受影響。
在試驗中，患者將被一次性注射納米脂(一種微小的脂肪球)到血液中，它將定位於肝細胞。這種納米脂會滲透到肝細胞中，釋放出一種名為Crispr-Cas9的基因編輯工具，該工具可以定位一個名為PCSK9的基因，並將其關閉。沉默30-40%的PCSK9——參與製造低密度脂蛋白(LDL)，即所謂的“壞”膽固醇——應該可以預防心髒病發作，《衛報》寫道。
心髒病學家兼遺傳學家Sekar Kathiresan已經從哈佛醫學院和馬薩諸塞州總醫院基因組醫學中心辭職，開始經營一家名為Verve Therapeutics的初創公司，該公司將開發這項新技術。他說，除了治療FH患者，這種療法還可能與任何有心髒病發作風險的成年人相關。
然而，盡管Kathiresan希望這種新療法能減少血液稀釋劑、降膽固醇的他汀類藥物和高血壓藥物的使用，而這些藥物通常都是有心髒病發作風險的人要服用的，但其他研究人員也指出了基因療法的風險。
這些困難包括控製關閉多少基因以及確保隻有目標基因被編輯。
倫敦帝國理工學院心髒藥理學教授Sian Harding說:“所有基因療法的問題都在於你不能讓患者退出治療。《衛報》．“如果它不可控、不可逆，那就是個問題。”